La Unidad participa en tres ensayos internacionales y está previsto que se sume a otros dos próximamente
La Unidad Multidisciplinar de Fibrosis Quística de la Región de Murcia, ubicada en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, hace actualmente seguimiento a 203 pacientes -70 de ellos, menores de 18 años- diagnosticados de esta enfermedad rara y compleja.
La Unidad, reconocida en 2025 como de Referencia Nacional por la Sociedad Española de Fibrosis Quística tanto en el tratamiento de adultos como menores, ofrece una atención integral de máxima calidad además de desarrollar labores docentes y de investigación relacionadas con el diagnóstico de esta enfermedad.
Actualmente, trabaja en tres ensayos internacionales y está previsto que se sume a otros dos en los próximos meses. Cuenta además con 14 pacientes que participan en diferentes ensayos clínicos.
Mañana, 8 de septiembre, se conmemora el Día Mundial de la Fibrosis Quística, enfermedad causada por una incorrecta producción de la proteína CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), que transporta iones a través de la membrana de las células epiteliales de las vías respiratorias, el aparato digestivo, las glándulas sudoríparas y el aparato reproductor masculino. Cuando la proteína no se produce correctamente, puede provocar la producción de un moco pegajoso y espeso.
Tratamiento pionero
Un total de 108 pacientes, 18 más que en 2025, están recibiendo fármacos que la Región de Murcia fue pionera en suministrar a nivel nacional hace cinco años. Este tratamiento pionero se administra a los pacientes que, por su genotipo, son candidatos para recibirlo. De esos 108 pacientes, 11 lo hacen dentro de ensayos clínicos.
Está previsto que en los próximos meses alrededor de 25 pacientes más comiencen progresivamente su tratamiento con estos medicamentos. Se trata de fármacos moduladores de la proteína CFTR, principalmente Kaftrio® y Aliftreck (una combinación de dos correctores y un potenciador de la proteína que no funciona adecuadamente en la enfermedad).
En 2026 se cumplen 24 años desde que se puso en marcha la Unidad de Fibrosis Quística del hospital Virgen de la Arrixaca. En ella trabajan profesionales de distintos servicios y secciones, tanto hospitalarios como extrahospitalarios, como Pediatría, Enfermería, Neumología, Gastroenterología y Hepatología, Cirugía y Cirugía Pediátrica, Endocrinología, Nutrición, Otorrinolaringología, Genética y Bioquímica, Microbiología, Fisioterapia Respiratoria, Psicología y Trabajo Social, entre otros, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de las personas con esta enfermedad.
Profesionales de esta Unidad colaboran con la Asociación Murciana de Pacientes con Fibrosis Quística, con cuyos representantes mantienen encuentros periódicos para compartir experiencias, asesorar y reforzar el apoyo a los pacientes y sus familias.
Desde 2007, la fibrosis quística está incluida en el panel de enfermedades que se diagnostican a través del cribado neonatal (prueba del talón a los bebés), lo que proporciona un diagnóstico y tratamiento precoz antes de que se produzca un daño estructural irreversible en distintos órganos, así como un asesoramiento genético a las familias para evitar nuevos casos de la enfermedad.
Reflejo de los avances logrados en el manejo de esta patología son los resultados en salud conseguidos en la Región de Murcia: desde 2019 no se han realizado nuevos trasplantes pulmonares por esta patología y desde 2020 no se han registrado fallecimientos entre los pacientes no trasplantados. Además, diez mujeres con fibrosis quística han podido ser madres de bebés sanos.